今日頭條
睿諾急性胰腺炎新藥獲批Ⅱ期臨床。上海睿諾1類化藥注射用RN-0001獲國家藥監局批準開展Ⅱ期臨床，評估用于急性胰腺炎（AP）治療的有效性與安全性。RN-0001具有新穎的作用機制和靶點。該新藥此前已獲批開展用于“重大手術后急性腎損傷（AKI）”治療的Ⅱ期臨床，該項試驗將由四川大學華西醫院牽頭，在全國多家臨床中心開展。
國內藥訊
1.石藥新冠mRNA疫苗獲批緊急使用。石藥集團新冠mRNA疫苗SYS6006獲國家藥監局納入緊急使用，預防新冠感染引起的疾病(COVID-19）。在10.12.2022-18.1.2023期間開展的臨床研究（SYS6006-008）中，以重組蛋白疫苗為對照，SYS6006在序貫加強接種后7-28天期間和接種后14-28天期間，疫苗的保護效力分別達到70.2%和85.3%。這也是中國首個自主研發并獲得緊急授權使用的mRNA疫苗。
2.艾美斐小分子GPCR拮抗劑獲批臨床。艾美斐生物自研創新藥IPG11406獲FDA批準開展I期臨床，評價用于健康成人受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特征。IPG11406是一款針對包括炎癥性腸病（IBD）在內的自身免疫性疾病開發的小分子GPCR拮抗劑，可阻斷該GPCR介導的下游信號通路，抑制多種免疫細胞向病灶部位遷移和增殖，完全清除自身免疫性疾病病灶部位的炎癥細胞，降低促炎因子的表達。
3.赫吉亞NASH新藥上I期臨床。上海赫吉亞自研擬用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的創新藥Kylo-0603在浙江大學醫學院附屬第一醫院正式啟動I期臨床，擬評估用于中國健康受試者單次和多次給藥后的安全與耐受性、藥代動力學（PK）特征。Kylo-0603同時具有GalNAc結構以及類似甲狀腺激素T3結構，既具有主動的高效肝組織靶向性，又對THR-β具有高的親和力和選擇性，有望成為Best-in-class的治療藥物。
4.信達GLP-1R/GCGR激動劑獲批NASH臨床。信達生物申報的GLP-1R/GCGR激動劑Mazdutide（IBI362）獲國家藥監局批準開展用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的臨床研究。在臨床前研究中，IBI362已顯示出可明顯下降NAS評分，包括脂肪變性、氣球樣變和炎癥指標。去年11月，信達生物在國內登記啟動IBI362的一項III期DREAMS-1研究，擬在單純飲食運動控制不佳的2型糖尿病患者中評估IBI362的有效性和安全性。
5.博芮健可入腦TrkB受體激動劑獲批臨床。上海博芮健制藥1類化藥BrAD-R13片獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬用于治療輕、中度阿爾茨海默癥（AD）。BrAD-R13是一款具有血腦屏障高通透性的TrkB受體激動劑，可通過激活BDNF（腦源性神經營養因子）-TrkB信號通路，起到神經保護和調節突觸可塑性等生理作用，從而改善患者在臨床上學習與記憶能力衰退和認知功能障礙等癥狀。
6.九芝堂美科干細胞療法獲批中風臨床。九芝堂美科(北京)1類生物藥“人骨髓間充質干細胞注射液”獲國家藥監局批準開展用于缺血性腦卒中的臨床研究。2021年1月，九芝堂美科已在首都醫科大學附屬北京天壇醫院發起我國首個使用進口干細胞治療缺血性卒中的Ⅰ/Ⅱa期臨床，評估單次注射Stemedica公司缺血耐受人同種異體骨髓間充質干細胞（it-hMSC）的安全與有效性。該項研究也是我國首個按照藥品申報方式開展的干細胞治療臨床試驗。
國際藥訊
1.度普利尤單抗在歐盟獲批用于嬰幼兒濕疹。歐盟（EC）批準賽諾菲與再生元聯合開發的IL-4/IL-13抗體度普利尤單抗（Dupixent）擴展適應癥，用于治療6個月以上至5歲重度特應性皮炎兒童患者。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，度普利尤單抗顯著提高達到總體疾病嚴重程度改善75%或以上的患者比例（46%vs7%），以及皮膚癥狀清除或幾乎清除的患者比例（14%vs2%）。而且安全性特征與在6歲以上特應性皮炎兒童中觀察到的結果相似。
2.Selecta公司痛風新藥兩項Ⅲ期臨床積極。Selecta Biosciences與Sobi公司開發的每月一次創新組合療法SEL-212（由聚乙二醇化尿酸酶與減低抗藥物抗體（ADA）生成的ImmTOR組成），在治療慢性難治性痛風患者的兩項Ⅲ期臨床（DISSOLVE I和DISSOLVE II）達到主要終點。在DISSOLVE I試驗中，高劑量SEL-212治療較安慰劑顯著提高患者的緩解率（56%vs4%，p<0.0001）；在DISSOLVE II試驗中，兩組患者的緩解率分別為47%和12%（p=0.0002）。此外藥物的總體耐受性良好。
3.吉利德CAR-T治療R/R LBCL的Ⅲ期臨床成功。吉利德旗下Kite公司靶向CD19的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二線治療復發/難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）的Ⅲ期臨床ZUMA-7最新結果積極。該試驗此前已達到無事件生存期（8.3個月v2.0個月）的主要終點。最新數據（即首例患者隨機化后5年進行OS分析）顯示，與標準治療相比，Yescarta治療組顯著改善患者的總生存期。詳細數據將公布于醫學會議上。
4.雙機制肥胖癥新藥II期臨床積極。Altimmune公司GLP-1R/胰高血糖素受體雙激動劑pemvidutide用于治療肥胖的II期MOMENTUM研究中期結果積極。治療24周時，pemvidutide（1.2mg、1.8mg和2.4mg）組受試者平均體重降低幅度分別達到7.3%、9.4%和10.7%，安慰劑組降幅為1.0%(三種劑量組與安慰劑相比p<0.001)；次要終點包括受試者腰圍（內臟脂肪的一種測量方法）和血脂等指標也明顯改善。主要的不良事件為上胃腸道反應，包括惡心和嘔吐。
5.基因編輯技術公司Seamless完成種子輪融資。Seamless公司宣布完成1250萬美元的種子輪融資，主要用于推進其專有的基于設計重組酶（designer recombinases）的新型基因編輯平臺，并擴大公司在歐盟和美國的業務。Seamless的技術平臺能夠成功針對任何給定的目標序列制作出位點特異性的重組酶，并做出一系列特異性改變，從小DNA片段到大DNA片段都能進行倒置、切除、替換和插入的操作。
6.第一三共終止引進Zymeworks雙抗平臺協議。Zymeworks子公司Zymeworks BC日前透露，第一三共已終止引進其雙特異性抗體技術平臺的許可協議。Azymetric技術平臺能夠將單抗轉化為雙抗，能夠同時結合兩個不同的靶標。該技術平臺開發的抗體藥物可以阻斷多個信號通路，將免疫細胞募集到腫瘤，增強受體聚集和降解，并增加腫瘤特異性靶向，具有提高療效同時降低毒性和耐藥性的潛力。此次協議終止后，該公司仍可保留幾款抗體的非獨家特許使用權。
7.2022年輝瑞CEO年收入3300萬美元。近日，輝瑞在股東簽署的委托書中披露，其CEO Albert Bourla 2022年薪酬為3300萬美元，與2021年的2435萬美元相比，漲薪36%。輝瑞2022年財報顯示，全年營收達到1003.3億美元（+23%），是全球首個年收入超千億美元的制藥企業；其中，新冠疫苗Comirnaty和新冠口服藥Paxlovid的銷售額分別達到378.06億美元和189.33億美元，合計567.39億美元。
醫藥熱點
1.江蘇成立院前急救質量控制中心。江蘇省醫療質量控制中心管理辦公室發布《關于成立江蘇省院前急救質量控制中心的通知》，南京市急救中心正式成為江蘇省院前急救質量控制中心掛靠單位。未來，該中心將進一步加強江蘇省院前急救行業管理，積極推進并逐步建立規范的全省院前急救醫療質量控制體系，不斷提高院前急救醫療質量，提升服務質量和突發事件應急醫療救援能力。
2.浙江嘉興鼓勵執業藥師多點執業。3月15日，浙江嘉興市監局正式發布《嘉興市零售藥店執業藥師多點執業管理辦法（試行）》文件，自4月14日起施行。通知中提及：鼓勵執業藥師（含執業中藥師）利用節假日和業余時間在零售藥店（含單體藥店、藥品零售連鎖門店）多點執業，作為零售藥店注冊執業藥師不在崗或人數無法滿足審方和藥事服務等業務需求時的補充。
3.山東省立醫院開展糖尿病一站式診療服務。為方便糖尿病患者高效就醫，山東第一醫科大學附屬省立醫院（山東省立醫院）內分泌與代謝病科開展規范化的“一站式”糖尿病慢性并發癥檢測及防治。內分泌與代謝病科門診MMC檢查室，配備免散瞳眼底照相機、四肢動脈硬化檢測儀、內臟脂肪檢測儀、神經傳導速度檢測儀等設施設備，患者可完成全面快速檢測、數據分析、健康宣教等“一站式”診療服務。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月22日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月21日）
